喜迎全會(huì)丨瑞吉康：挑戰(zhàn)神經(jīng)退行性疾病世界難題
發(fā)布時(shí)間：2024-07-18
??奉賢是中小企業(yè)科創(chuàng)活力區(qū)，歷來重點(diǎn)關(guān)注并培育基礎(chǔ)理論創(chuàng)新、底層技術(shù)創(chuàng)新、顛覆項(xiàng)目創(chuàng)新、跨界融合創(chuàng)新、轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化創(chuàng)新，一大批原創(chuàng)性、顛覆性科技創(chuàng)新成果競相涌現(xiàn)，成為奉賢培育發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力的新動(dòng)能。7月16日起，奉賢區(qū)融媒體中心圍繞“科技創(chuàng)新引領(lǐng)現(xiàn)代化產(chǎn)業(yè)體系構(gòu)建”，聚焦一批具有顛覆性技術(shù)的奉賢企業(yè)，組織開展主題采訪活動(dòng)，以一線視角講述創(chuàng)新故事，全面助力奉賢打造上海先進(jìn)制造業(yè)重要承載區(qū)、前沿技術(shù)轉(zhuǎn)化首選區(qū)、人才創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)活力區(qū)、生態(tài)宜居產(chǎn)城融合區(qū)，為即將召開的中國共產(chǎn)黨上海市奉賢區(qū)第五屆委員會(huì)第九次全體會(huì)議營造良好氛圍。
??今年5月，奉賢東方美谷企業(yè)上海瑞吉康生物醫(yī)藥有限公司研發(fā)的1類新藥RJK002注射液，獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。這是中國首款獲批臨床的漸凍癥AAV基因治療藥物，也是全球首款靶向蛋白質(zhì)異常聚集的漸凍癥AAV基因治療藥物。
??此次RJK002注射液獲批臨床，標(biāo)志著瑞吉康對(duì)以漸凍癥為代表的神經(jīng)退行性疾病的研究從早期研發(fā)進(jìn)入到注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，為挑戰(zhàn)神經(jīng)退行性疾病這一世界難題提供了最新的“中國答卷”。
??肌萎縮側(cè)索硬化簡稱“ALS”，也稱“漸凍癥”，是一種神經(jīng)退行性疾病，會(huì)影響大腦和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡，令大腦無法控制肌肉運(yùn)動(dòng)。主要臨床表現(xiàn)是肌肉逐漸萎縮無力，患者最后會(huì)因呼吸衰竭而死亡。漸凍癥每年新發(fā)超過10萬人，患者在確診后生存時(shí)間平均僅為3到5年，目前仍無有效治療藥物，被世界衛(wèi)生組織列為“世界五大絕癥之首”。
??曾獲“人民英雄”國家榮譽(yù)稱號(hào)的湖北省衛(wèi)健委副主任、武漢金銀潭醫(yī)院原院長張定宇，于2018年確診為“漸凍癥”。在接受媒體采訪時(shí)他表示，將在去世后捐獻(xiàn)遺體供醫(yī)學(xué)研究。感人故事背后，也折射出當(dāng)前“漸凍癥”的治療困境。
??治療神經(jīng)退行性疾病是世界難題，這家奉賢企業(yè)為何能向它發(fā)起挑戰(zhàn)？“漸凍癥、阿爾茨海默病、帕金森病、白內(nèi)障等疾病，其實(shí)都是由蛋白質(zhì)異常聚集導(dǎo)致的。”瑞吉康副總經(jīng)理、研發(fā)總監(jiān)王晨琛解釋道，公司科研團(tuán)隊(duì)通過長期的基礎(chǔ)研究，發(fā)現(xiàn)了生物體內(nèi)針對(duì)蛋白質(zhì)聚集體的調(diào)控機(jī)制，并在此基礎(chǔ)上開發(fā)出一系列創(chuàng)新性藥物管線。“到目前為止，我們能拿到的非臨床動(dòng)物模型中延長生存期的數(shù)據(jù)，是之前所有研究中沒有達(dá)到過的?！?/p>
??作為奉賢近年引進(jìn)、培育的創(chuàng)新型企業(yè)，瑞吉康在2022年5月落戶東方美谷，研發(fā)阻止蛋白質(zhì)異常聚集類疾病的藥物，尤其是針對(duì)治療神經(jīng)退行性疾病的新藥。而這一在科技“無人區(qū)”的探索，也引起了奉賢區(qū)委區(qū)政府的重視。根據(jù)部署，東方美谷與瑞吉康簽訂了戰(zhàn)略合作協(xié)議，聯(lián)合打造“凝聚態(tài)蛋白靶向藥物產(chǎn)業(yè)基地”。
??“奉賢區(qū)聚集了一批大型企業(yè)和科研院所，產(chǎn)業(yè)鏈上下游完整，為我們打造‘凝聚態(tài)蛋白靶向藥物產(chǎn)業(yè)基地’及其長足發(fā)展提供了有力保障。”王晨琛表示，奉賢東方美谷已形成的產(chǎn)業(yè)集群優(yōu)勢(shì)，也讓他們更有底氣搶占神經(jīng)退行性疾病治療的制高點(diǎn)。
??2023年8月，瑞吉康RJK002首個(gè)IIT研究（研究者發(fā)起的臨床研究）項(xiàng)目在復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院福建醫(yī)院啟動(dòng)，并于次月完成首例患者給藥。同年12月，瑞吉康與南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院白云分院合作，啟動(dòng)“基因治療藥物RJK002在肌萎縮側(cè)索硬化癥患者中單次鞘內(nèi)給藥的一項(xiàng)探索性臨床研究”項(xiàng)目，這是瑞吉康針對(duì)漸凍癥AAV基因治療藥物RJK002在中國合作申辦的第二個(gè)IIT研究項(xiàng)目?！澳壳盎颊咔闆r平穩(wěn)。”王晨琛介紹道。
??瑞吉康在國內(nèi)研究有條不紊，在國際上也穩(wěn)步推進(jìn)。RJK002已于2023年10月獲美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），瑞吉康正在積極準(zhǔn)備RJK002美國臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），加快進(jìn)行全球化布局。
??“我們目前正竭盡全力推進(jìn)臨床試驗(yàn)進(jìn)展，爭取早日完成，盡快讓藥品上市，讓患者獲益?！蓖醭胯”硎荆磥?，瑞吉康將加快推進(jìn)漸凍癥藥物臨床進(jìn)展，爭取早日成藥，惠及廣大患者；同時(shí)，公司將利用自動(dòng)化體外相分離藥物篩選平臺(tái)（CPS）篩選出更多的候選藥物，為帕金森、阿爾茨海默癥等其他神經(jīng)退行性疾病患者帶來治愈希望。
作者：傅瀟瑤 照片由企業(yè)提供
來源: 上海奉賢